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Distrofia di Duchenne: avanti il registro nazionale promosso da Fondazione Telethon

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Coinvolti 16 centri neuromuscolari italiani e oltre 1.200 pazienti per accelerare ricerca e nuove terapie sulla distrofia muscolare di Duchenne.

Programma senza diagnosi: l'impatto concreto sulla vita delle persone

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Uno studio internazionale coordinato dal Tigem analizza i risultati degli oltre 1300 casi valutati tra il 2016 e il 2023: ecco cosa emerge

La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA

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Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo: la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La beta-talassemia trasfusione-dipendente è una malattia genetica che compromette la produzione di emoglobina e richiede trasfusioni regolari. Presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma parte un nuovo studio clinico che mira a correggere le cellule staminali del sangue del paziente e ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni.

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