Dalla Ricerca
16.12.25
Dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich nasce un nuovo modello per le terapie geniche
Le malattie genetiche rare e ultra-rare sono una sfida scientifica, umana ed economica. La storia della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) sviluppata nei laboratori di Fondazione Telethon.
08.10.25
La terapia si accende solo quando serve
Grazie ai circuiti biomolecolari, le cellule possono accendere e spegnere geni in modo controllato, producendo proteine terapeutiche solo quando servono. Una nuova prospettiva per molte malattie genetiche rare.
23.09.25
Dalla Fondazione Armenise-Harvard un milione di dollari per la ricerca sul cervello
Grazie al Career Development Award, il neuroscienziato Gabriele Ciceri aprirà un nuovo laboratorio all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.
10.09.25
Spring Seed Grant 2025: sei nuovi progetti per la ricerca sulle malattie genetiche rare
In questa edizione, la decima, focus su sindrome di Jamuar, sindrome di Sturge-Weber, sindrome associata a SATB2, sindrome di Pitt-Hopkins e malattia di Anderson-Fabry.
29.07.25
Sindrome di Usher: primi dati promettenti da nuova terapia genica sviluppata al Tigem
Presentati alla Sala conferenze del Rettorato dell’Ateneo Vanvitelli a Napoli i risultati di una nuova terapia genica che fa regredire una rara malattia della retina finora incurabile. Resi noti anche i dati preliminari su altri 7 pazienti italiani, che confermano sicurezza e tollerabilità del nuovo approccio.
17.06.25
Nuovi circuiti genetici per terapie più sicure: finanziamento ERC da 2,5 milioni a Diego di Bernardo dell’Istituto Telethon di Pozzuoli
Il progetto DIMERCIRCUITS punta a creare una piattaforma modulare e intelligente per il controllo preciso dell’espressione genica, aprendo nuove frontiere nella terapia genica e nella biotecnologia.
07.05.25
Talassemia, tutto quello che bisogna sapere
In occasione della Giornata mondiale della talassemia, facciamo il punto sulla malattia e sulle terapie più recenti, in particolare quella basata sull’editing genetico.
30.04.25
La tecnologia in aiuto delle diagnosi più difficili
Intervista a Vincenzo Nigro, coordinatore del programma di Fondazione Telethon per le malattie senza diagnosi: le novità del prossimo triennio.
24.04.25
Leucodistrofia Metacromatica: la terapia genica si conferma in grado di cambiare la storia della malattia se somministrata in fase precoce
Lo studio è stato condotto all’Ospedale San Raffaele di Milano ed è frutto di oltre vent’anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e dell’impegno della Fondazione Telethon a trasformare la ricerca in terapie fruibili dai pazienti.
