L’iniziativa, dedicata a finanziare studi clinici su malattie rare, vedrà un coinvolgimento attivo delle associazioni di pazienti in tutte le fasi della ricerca.
Sarà Fondazione Telethon a gestire il finanziamento del nuovo bando internazionale lanciato da ERDERA, l’alleanza europea per la ricerca sulle malattie rare che riunisce oltre 170 organizzazioni di 37 Paesi. L’iniziativa metterà a disposizione fino a 30 milioni di euro per finanziare studi clinici di fase precoce per malattie rare per le quali le possibilità terapeutiche siano scarse o nulle.
Al bando potranno partecipare consorzi internazionali composti da almeno tre partner di tre diversi Paesi. L’iniziativa prevederà anche il coinvolgimento strutturato delle associazioni di pazienti, che dovranno partecipare attivamente alla progettazione, conduzione e diffusione dei risultati degli studi. Questo approccio è considerato essenziale per garantire sia la qualità scientifica sia la reale fattibilità dei trial nel campo delle malattie rare.
Saranno finanziabili studi clinici di fase I, I/II e II su farmaci di diversa natura, da piccole molecole a terapie avanzate, che abbiano alla base dati solidi in vista della sperimentazione sull’uomo e un percorso di sviluppo clinico già consolidato.
Tutto il processo di valutazione sarà affidato alla Fondazione Telethon, secondo un modello di gestione centralizzato che mira a superare la frammentazione tipica dei progetti nazionali e a facilitare la condivisione di competenze, dati e risorse tra centri clinici di Paesi diversi.
«Essere stati scelti per coordinare questo bando è motivo di grande orgoglio per la Fondazione: rappresenta un riconoscimento a livello internazionale delle nostre competenze e del ruolo di catalizzatori dello sviluppo di terapie per le malattie rare e ultra-rare. Una conferma viene anche dal fatto che il ministero della ricerca e dell'innovazione inglese ha deciso di affidare alla Fondazione la gestione del proprio contributo economico all’iniziativa» ha commentato la direttrice scientifica di Fondazione Telethon Graciana Diez-Roux.
Il processo di selezione, lungo e complesso, durerà oltre un anno e si concluderà nel febbraio 2028. Tutti i dettagli sul bando e le modalità di partecipazione sono disponibili sul sito di ERDERA.
