Leucodistrofia metacromatica
22.09.25
Screening neonatale per la diagnosi precoce della leucodistrofia metacromatica
Fondazione Telethon con ASST Fatebenefratelli Sacco, Fondazione Buzzi e UNIAMO, rilancia l’appello ai punti nascita: aderire significa garantire equità di accesso e di cura.
24.04.25
Leucodistrofia Metacromatica: la terapia genica si conferma in grado di cambiare la storia della malattia se somministrata in fase precoce
Lo studio è stato condotto all’Ospedale San Raffaele di Milano ed è frutto di oltre vent’anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e dell’impegno della Fondazione Telethon a trasformare la ricerca in terapie fruibili dai pazienti.
07.03.25
Lombardia, oltre 11mila neonati hanno fatto il test di screening per la leucodistrofia metacromatica
Coordinato dall’Ospedale Buzzi di Milano, lo studio promosso da Fondazione Telethon mira a validare un test in grado di diagnosticare precocemente questa grave malattia genetica per la quale è disponibile la terapia genica, messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano.
28.02.25
Giornata Mondiale delle Malattie Rare: Fondazione Telethon in prima linea per lo sviluppo di nuove cure
Sono oltre dieci i progetti terapeutici che compongono la pipeline di sviluppo di Fondazione Telethon. Due le terapie geniche messe a punto dai ricercatori della Fondazione già approvate e disponibili, mentre una terza è in attesa di approvazione.
04.02.25
Wiskott-Aldrich: un passo epocale per i pazienti
Nel mese dedicato alle malattie rare, Fondazione Telethon ha annunciato un importante passo avanti per rendere disponibile un farmaco nato nei propri laboratori e capace di offrire un futuro migliore ai pazienti.
20.12.24
Via libera anche negli USA alla terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Il farmaco si chiamerà Lenmeldy: messo a punto all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.
26.06.24
Telethon: al via in Lombardia un progetto per lo screening neonatale della leucodistrofia metacromatica
Coordinato dall’Ospedale Buzzi di Milano, lo studio coinvolgerà 100 mila neonati, con l’obiettivo di validare un test in grado di diagnosticare precocemente la malattia per la quale è disponibile la terapia genica, messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano.
22.01.24
A Luigi Naldini il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024
Il direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica premiato per il suo fondamentale contributo allo sviluppo di vettori genetici efficaci.
22.01.24
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
