14.02.24

Terapia genica per l’Ada-Scid: positivi i risultati a lungo termine

Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana.

Dalla Ricerca

12.02.24

Epilessia: che cos’è e il punto sulla ricerca Telethon

In occasione della Giornata Mondiale abbiamo fatto un’intervista all’epilettologa Aglaia Vignoli, direttrice della Neuropsichiatria dell’infanzia e adolescenza presso l’ASST GOM Niguarda e professoressa all’Università degli Studi di Milano.

Dalla Ricerca

08.02.24

Editing genetico per una rara immunodeficienza

Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano dimostrano in laboratorio l’efficacia di un sistema basato su CRISPR/Cas9 nel correggere il difetto genetico responsabile, a carico del gene RAG1.

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26.01.24

Negli USA primo trattamento di terapia genica per una forma ereditaria di sordità

La tecnologia utilizzata, che permette di superare uno dei limiti tecnici, è stata messa a punto al Tigem nel laboratorio di Alberto Auricchio.

Dalla Ricerca

26.01.24

Terapia genica: possiamo superare l’ostacolo

Uno spin-off del Tigem che si occupa di un problema tecnologico molto rilevante: la scarsa capienza dei vettori virali, che ne limita l’applicazione a malattie dovute a geni di grandi dimensioni.

Dalla Ricerca

22.01.24

Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica

Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.

Dalla Ricerca

16.12.23

Malattie mitocondriali: una sola strategia per tutte?

È l’obiettivo a cui punta la ricercatrice Telethon Alessia Indrieri, arrivata per caso a studiare queste malattie e ora super determinata a far avanzare la ricerca di una cura.

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14.12.23

Sindrome di Hurler e terapia genica: il punto della situazione

A raccontarlo è Maria Ester Bernardo, responsabile dello studio clinico avviato nel 2018 all’Ospedale San Raffaele di Milano su 8 bambini con questa grave forma di mucopolisaccaridosi.

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13.12.23

Deficit di CDKL5: uno studio per migliorare la qualità della vita

Entra in fase clinica il progetto Seed Grant dedicato a valutare il ruolo dei microrganismi intestinali nella modulazione dei sintomi della sindrome.

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