Dalla Ricerca
14.02.24
Terapia genica per l’Ada-Scid: positivi i risultati a lungo termine
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana.
12.02.24
Epilessia: che cos’è e il punto sulla ricerca Telethon
In occasione della Giornata Mondiale abbiamo fatto un’intervista all’epilettologa Aglaia Vignoli, direttrice della Neuropsichiatria dell’infanzia e adolescenza presso l’ASST GOM Niguarda e professoressa all’Università degli Studi di Milano.
08.02.24
Editing genetico per una rara immunodeficienza
Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano dimostrano in laboratorio l’efficacia di un sistema basato su CRISPR/Cas9 nel correggere il difetto genetico responsabile, a carico del gene RAG1.
26.01.24
Negli USA primo trattamento di terapia genica per una forma ereditaria di sordità
La tecnologia utilizzata, che permette di superare uno dei limiti tecnici, è stata messa a punto al Tigem nel laboratorio di Alberto Auricchio.
26.01.24
Terapia genica: possiamo superare l’ostacolo
Uno spin-off del Tigem che si occupa di un problema tecnologico molto rilevante: la scarsa capienza dei vettori virali, che ne limita l’applicazione a malattie dovute a geni di grandi dimensioni.
22.01.24
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
16.12.23
Malattie mitocondriali: una sola strategia per tutte?
È l’obiettivo a cui punta la ricercatrice Telethon Alessia Indrieri, arrivata per caso a studiare queste malattie e ora super determinata a far avanzare la ricerca di una cura.
14.12.23
Sindrome di Hurler e terapia genica: il punto della situazione
A raccontarlo è Maria Ester Bernardo, responsabile dello studio clinico avviato nel 2018 all’Ospedale San Raffaele di Milano su 8 bambini con questa grave forma di mucopolisaccaridosi.
13.12.23
Deficit di CDKL5: uno studio per migliorare la qualità della vita
Entra in fase clinica il progetto Seed Grant dedicato a valutare il ruolo dei microrganismi intestinali nella modulazione dei sintomi della sindrome.